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Notícia adaptada do inglês e publicada pela matriz dos Estados Unidos do Epoch Times.
Uma abordagem utilizando a ferramenta de edição genética Crispr tornou-se o primeiro do seu tipo a ser autorizado para uso no NHS, direcionado ao tratamento de indivíduos com uma rara doença sanguínea hereditária, frequente em pessoas nascidas de matrimônios entre primos.
Centenas de residentes na Inglaterra com uma doença sanguínea debilitante podem estar próximos de receber a terapia, cujo valor de referência ultrapassa £1,6 milhão, embora o NHS tenha acordado de forma confidencial com o produtor, o que implica que o custo real será menor.
Os órgãos de saúde elogiaram a decisão do Instituto Nacional para Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) como um “momento histórico” para os pacientes com a condição, principalmente de origem étnica paquistanesa, indiana e bangladeshiana.
A condição, denominada beta talassemia dependente de transfusão (TDT), trata-se de uma variante mais severa da talassemia, que pode gerar anemia devido à insuficiência de hemoglobina no sangue. A forma mais branda pode não demandar tratamento.
Um levantamento conduzido por especialistas no Paquistão constatou que 96% dos casamentos que resultaram em crianças com beta talassemia foram entre primos, sendo 72% desses casamentos entre primos de primeiro grau. Uniões entre primos são uma tradição cultural em partes do sul da Ásia, Oriente Médio e norte da África. Especialistas recomendam que primos que se casam participem de aconselhamento para conhecerem os riscos e avaliarem a realização de triagem genética ao planejar uma gestação.
Tecnologia distinguida com o Nobel
A abordagem é a primeiro a ser permitida utilizando a ferramenta de edição genética Crispr, que valeu aos seus criadores o Prêmio Nobel de Química em 2020.
A terapia, denominada Exagamglogene autotemcel, ou exa-cel, é comercializada como Casgevy e é produzida pela empresa de biotecnologia Vertex, com sede em Massachusetts.
Ela atua modificando um gene com defeito nas células-tronco da medula óssea de um paciente para permitir a produção de hemoglobina funcional pelo organismo.
As células editadas geneticamente são então infundidas de volta no paciente, com exames evidenciando um índice elevado de sucesso e poupando os pacientes do ônus de passarem por transfusões sanguíneas regulares ao longo de suas existências.
O NICE autorizou o uso do Casgevy na terapia de pacientes entre 12 e 35 anos, que também precisarão de quimioterapia antes de receberem a abordagem, além de permanecerem hospitalizados por quatro a seis semanas durante o tratamento.
Os indivíduos nascidos com essa doença debilitante geralmente dependem de transfusões sanguíneas regulares ao longo da vida para sobreviver, sendo que a única terapia curativa atualmente disponível no Reino Unido é um transplante de células-tronco de doador.
O Casgevy agora se transformará em umaopção para aproximadamente 460 pacientes que são adequados para o transplante de células-tronco, mas para os quais não se encontra um doador.
O NICE sugeriu que o Casgevy seja utilizado como parte do Fundo de Medicamentos Inovadores (IMF), o que possibilitará a coleta de mais informações sobre sua eficácia clínica e custo-benefício.
Terapias gênicas “revolucionárias”
Amanda Pritchard, CEO do NHS England, afirmou em um comunicado: “Este é um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para aqueles que enfrentam essa desordem incapacitante agora disponível no NHS.”
Pritchard acrescentou que este foi “o mais recente de uma série de terapias gênicas revolucionárias asseguradas pelo NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes.”
O professor Bola Owolabi, líder do Programa Nacional de Aperfeiçoamento das Discrepâncias em Saúde do NHS England, declarou em um comunicado: “Estamos comprometidos em reduzir as diferenças em saúde, disponibilizando novos e pioneiros tratamentos no NHS para quadros, como a talassemia, que impactam desproporcionalmente pessoas de algumas minorias étnicas.”
Em março, diretrizes preliminares do NICE não recomendaram o Casgevy para uso generalizado no NHS para tratar a doença falciforme grave, após a agência reguladora mencionar que carecia de “mais informações sobre sua eficácia, além de um acordo comercial.”
Yasmin Sheikh, líder de políticas da organização de caridade de células-tronco Anthony Nolan, elogiou a decisão do NICE, mas solicitou a expansão do uso da terapia gênica.
Ela expressou em um comunicado: “Essa terapia criativa também deve ser financiada para indivíduos com doença falciforme, onde tem um vasto potencial e é urgentemente requerida.
“A comunidade com doença falciforme está aguardando há meses que o NICE e o produtor do Casgevy, Vertex, alcancem um entendimento sobre a introdução dessa terapia no NHS.
“Esperamos que essa aprovação para a talassemia demonstre que uma alternativa é factível e encorajamos o NICE e a Vertex a colaborarem para disponibilizar esse tratamento aos pacientes com doença falciforme o mais prontamente possível.”
O tratamento será oferecido em sete centros especializados do NHS em toda a Inglaterra e País de Gales nas próximas semanas.
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